Skip to content
De Nederlandse Rett Syndroom Vereniging vertegenwoordigt alle personen met Rett syndroom in Nederland

In Amerika is het eerste klinische onderzoek met gentherapie aangekondigd met volwassen mensen met Rett syndroom.
Het bedrijf Taysha Gene Therapies gaat dat onderzoek uitvoeren in Canada, waar de overheid er als eerste toestemming voor heeft gegeven. Een belangrijke mijlpaal voor de internationale Rett community. Gentherapie heeft al positieve resultaten laten zien bij onderzoek met muizen.

Op dit moment is er nog geen enkele behandeling die de oorzaak van Rett syndroom aanpakt.
Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen. Bij Rett syndroom kan gezond genetisch materiaal ingebracht worden om het niet goed functionerende gen MECP2 te genezen.
Het MECP2 gen zorgt dat het MECP2 eiwit wordt aangemaakt. Dit eiwit speelt een belangrijke rol bij de ontwikkeling van het brein van kinderen en de communicatie tussen zenuwcellen. Bij mensen met Rett syndroom met een afwijking in het MECP2 gen, wordt niet genoeg of geen goed MEP2 eiwit aangemaakt. Het doel van de ingebrachte gezonde cellen is dat zij de niet goed functionerende MECP2 cellen vervangen en zorgen voor een goede aanmaak van MEPC2 eiwitten.

De Amerikaanse Rett syndroom vereniging Rett Syndrome Research Trust is volledig gericht op onderzoek naar genezing van Rett syndroom en heeft ook het traject naar dit onderzoek geïnitieerd en gesteund. Wij steunen hen op onze beurt weer met een jaarlijkse bijdrage.

Lees hier het persbericht van Taysha Gene Therapies.

Lees hier het statement dat Taysha heeft gegeven voor de Rett syndrome community op de website van RSRT.

Lees hier en hier eerdere berichten in het Nederlands over gentherapie.
In dit filmpje (in het Engels) wordt gentherapie goed uitgelegd.

Hoopvolle ontwikkelingen die we met grote interesse zullen blijven volgen.

Back To Top