Acadia Pharmaceuticals heeft deze week aangekondigd dat de Europese Commissie een vergunning heeft verleend om Daybu (trofinetide) in de handel te brengen voor de behandeling van symptomen van Rett syndroom bij volwassenen en kinderen van vijf jaar en ouder. Dit maakt Daybu het eerste en tot nu toe enige geneesmiddel, specifiek voor Rett syndroom, dat is goedgekeurd in de Europese Unie.
“De goedkeuring van Daybu markeert een belangrijke mijlpaal voor de Rett syndroom gemeenschap in de EU en het bevordert ook onze missie om deze innovatieve behandeling te brengen naar patiënten en gezinnen die al lang worden geconfronteerd met een diepe onvervulde medische behoefte”, zegt Catherine Owen Adams, Chief Executive Officer van Acadia. “Voor mensen met Rett syndroom, een verwoestende zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis, zijn er in de EU geen goedgekeurde en specifiek gerichte behandelingsopties geweest. We zijn er trots op Daybu beschikbaar te stellen en kijken ernaar uit om patiënten, zorgverleners en zorgprofessionals te ondersteunen om toegang te krijgen tot behandeling.”
De Daybu vergunning in de EU is voornamelijk gebaseerd op de resultaten van het LAVENDER onderzoek, die statistisch significante en klinisch zinvolle verbeteringen in de kernkenmerken van het Rett syndroom aantoonde.
Nieuwe behandelingsoptie
“Het Rett syndroom legt een diepe last op individuen, gezinnen en verzorgers, maar de behandelingsopties zijn extreem beperkt gebleven”, zegt prof. Nadia Bahi, MD, PhD, kinderneuroloog aan het Necker-Enfants Malades University Hospital, Paris Cité University in Frankrijk. “De goedkeuring van vandaag in de Europese Unie is een belangrijke mijlpaal, die de aanzienlijke onvervulde medische behoefte bij deze zeldzame ziekte erkent. Het biedt artsen een nieuwe behandelingsoptie om de neurogedragssymptomen van het Rett syndroom aan te pakken en het vertegenwoordigt vooruitgang voor de Rett gemeenschap.”
Met deze goedkeuring mag Daybu op de markt gebracht worden in alle 27 EU lidstaten, evenals IJsland, Liechtenstein en Noorwegen. Als volgende stap zal Acadia nu beginnen met prijs- en terugbetalingsonderhandelingen met relevante nationale autoriteiten om mogelijk Daybu naar patiënten in de hele EU te brengen.
Meer informatie
Voor meer info over wat Trofinetide is, zie een eerder nieuwsbericht op onze website.
Nieuwsbericht van juni 2026 over het positieve advies.
Nieuwsbericht van maart 2026 over het negatieve advies.
Nieuwsbericht Acadia (in het Engels)