Acadia Pharmaceuticals Inc. uit Amerika heeft bekendgemaakt dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) formeel een negatief advies heeft uitgebracht met betrekking tot de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Trofinetide voor de behandeling van het Rett syndroom in Europa. Acadia heeft de redenen van de weigering door CHMP bekeken en is van plan om een herbeoordeling van het advies aan te vragen.
Argumentatie
Hoewel het onderzoek aan primaire en belangrijkste secundaire eindpunten voldeed, vaardigde de CHMP een negatief advies uit op basis van waargenomen tekorten van het onderzoek, waaronder:
– in deze studie zijn niet het effect op alle kernsymptomen van het Rett syndroom vastgelegd.
– het gemeten behandelingseffect dat werd waargenomen met Trofinetide na 12 weken, zoals beschreven is in de LAVENDER studie, wordt beschouwd als beperkt in omvang.
– De beoordeling van langetermijnresultaten werd beïnvloed door stopzettingen van gebruik van Trofinetide door de patiënt in de loop van het onderzoek.
Reacties
Acadia is van mening dat deze feedback belangrijke informatie biedt, aangezien ze heronderzoek overwegen. “Hoewel we teleurgesteld zijn door de aanbeveling van de CHMP om goedkeuring te weigeren, blijven we aangemoedigd door de zinvolle voordelen die Trofinetide heeft aangetoond voor mensen met het Rett syndroom”, zegt Catherine Owen Adams, Chief Executive Officer van Acadia. “De sterke betrokkenheid en positieve feedback die we hebben gezien van patiënten, zorgverleners en clinici in de Rett gemeenschap versterken ons geloof in de klinische waarde van de behandeling. We blijven ons inzetten om constructief samen te werken met EU regelgevers om de volgende stappen te onderzoeken en dit geneesmiddel bij patiënten te brengen.”
“Onze families en anderen die een belangrijke rol spelen in de levering van zorg kennen uit de eerste hand de uitdagingen waarmee mensen met het Rett syndroom dagelijks worden geconfronteerd”, zegt Markus Schulze, lid van de Rett Syndrome Society Nordrhein-Westfalen uit Duitsland. “Het is onze hoop dat dit belangrijke geneesmiddel zal worden goedgekeurd om de Europese Rett gemeenschap te helpen beter door het leven met het Rett syndroom te navigeren.”
Trofinetide is goedgekeurd in de Verenigde Staten, Canada en Israël, waar het het eerste en enige geneesmiddel is dat is goedgekeurd voor het Rett syndroom.
Overleg
Vanuit de NRSV en Rett experts in Europa is er contact met Acadia en andere betrokken partijen over te nemen stappen.
Meer info
Voor meer info over wat Trofinetide is, zie een eerder nieuwsbericht op onze website.
Engelstalig persbericht op de website van Acadia.