Hoopvol nieuws voor gezinnen met een kind met Rett syndroom! De CHMP, het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft een positief advies gegeven voor Daybu (Trofinetide), een geneesmiddel dat bedoeld is voor de behandeling van symptomen van het Rett syndroom. In maart was er nog een negatief advies afgegeven. Acadia Pharmaceuticals heeft daarna een herbeoordeling van het advies aangevraagd. In Europa is tot nu toe nog geen medicijn specifiek goedgekeurd voor het Rett syndroom.
Het positieve CHMP advies is niet het einde van dit traject. Het definitieve besluit om het op de Europese markt te mogen brengen moet eerst nog door de Europese Commissie genomen worden en de beschikbaarheid van het medicijn zal afhangen van nationale processen in elk land. Maar vandaag kunnen we dit wel markeren als een belangrijke stap vooruit!
Positieve resultaten
Trofinetide kan helpen om bepaalde symptomen te verminderen. Het middel geneest het Rett syndroom niet, maar kan volgens het onderzoek wel merkbare verlichting geven. In de Verenigde Staten is Trofinetide al drie jaar op de markt onder de naam Daybue. Het middel kan ook bijwerkingen geven.
Vooruitgang
Dank aan alle gezinnen, artsen, onderzoekers, pleitbezorgers en nationale en internationale Rett verenigingen die helpen vooruitgang mogelijk te maken. Vandaag is een dag van hoop – en daarnaast blijven wij werken aan vooruitgang, zinvolle en eerlijke toegang voor behandeling voor mensen met Rett syndroom in Nederland.
Wij adviseren behandelingsvragen altijd te bespreken met een gekwalificeerde arts die bekend is met het Rett syndroom.
Meer informatie
Voor meer info over wat Trofinetide is, zie een eerder nieuwsbericht op onze website.
Nieuwsbericht van maart 2026 over het negatieve advies.
Nieuwsbericht Rett Syndrome Europe (in het Engels)
Nieuwsbericht EMA (in het Engels)