skip to Main Content

Doorbraak in onderzoek naar geneesmiddel Rett-syndroom(symptomen)

(vertaling en samenvatting met dank aan: Aukje-Tjitske Dieleman-Hovinga en Marielle van den Berg)

Farmaceutisch bedrijf Neuren dat onderzoekt of de zogeheten peptide NNZ-2566 kan leiden tot een geneesmiddel van het Rett-syndroom, heeft na afloop van een recent, zogeheten fase 2-onderzoek geconcludeerd dat toediening van NNZ-2566 geen negatieve gevolgen heeft gehad voor de veiligheid en gezondheid van de proefpersonen. Daarnaast is gebleken dat dit middel een positief effect veroorzaakte bij de Rett-proefpersonen in vergelijking met die proefpersonen die een placebo kregen. Deze onderzoeksresultaten werden vandaag bekend gemaakt door Rettsyndrome.org, een wereldwijde non-profit organisatie die onderzoek naar (genezing van) het Rett-syndroom steunt.

53 proefpersonen tussen 16 en 45 jaar kregen gedurende 28 dagen ofwel een placebo ofwel NNZ-2566 in drankvorm en in twee verschillende doseringen toegediend. Het onderzoek werd blind uitgevoerd, dus zowel onderzoekers als (vertegenwoordigers van) proefpersonen wisten niet wat ze kregen.

Bij een fase 2-onderzoek gaat het om het vaststellen van de veiligheid van verschillende doses van het middel en om te kijken of er een vermoeden is dat het middel ook daadwerkelijk werkt. In een latere fase zal in groter studieverband de werkzaamheid nog moeten worden bewezen.

Duidelijke verbeteringen in de klinische situatie van de proefpersonen werden gemeten in minstens twee van de zes belangrijke symptomen van het Rett-syndroom die in het onderzoek werden betrokken. Bij de hogere dosering was het positieve effect van NNZ-2566 groter dan bij de lagere dosering, hoewel dat effect in het laatste geval ook gemeten werd. Daarnaast was het effect groter naar gelang het onderzoek langer duurde en het drankje dus vaker toegediend werd.

NN-2566 is een synthetisch product dat een namaak is van een natuurlijk voorkomende peptide die afkomstig is uit IGF-1. Dat laatste is een groeifactor dat door de hersencellen geproduceerd wordt. Bij dieren is bekend dat NNZ-2566 invloed uitoefent op de hersenen en er lopen momenteel meerdere onderzoeken waaruit moet blijken of het bij kan dragen aan genezing of verbetering van acute en chronische aandoeningen die de hersenen aantasten.

Neuren bedankt zowel de proefpersonen en hun families als de International Rett Syndrome Foundation die dit onderzoek mogelijk heeft gemaakt. Deze onderzoeksresultaten vormen de eerste stap richting de ontwikkeling van een geneesmiddel voor het Rett-syndroom. De volgende stap is dat Neuren, waarschijnlijk in het eerste kwartaal van 2015, deze hoopvolle uitkomst bespreekt met de US Food and Drug Administration (FDA). Dan kan gekeken worden wat nog meer nodig is om NNZ-2566 uiteindelijk tot (onderdeel van) een geneesmiddel van het Rett-syndroom te laten zijn.

Bron: Neuren Pharmaceuticals

Back To Top
X