Artikel van Rettsyndrome.org over de NNZ-2566.
vertaling; Jasper van de Kraats
Het is een geweldige week geweest voor de Rett syndroom wereld vanwege de aankondiging van Neuren Pharmaceuticals dat de 2de phase van de medische tests van NNZ-2566 succesvol zijn afgerond.
Op de eerste plaats wilden we de volgende vaak gestelde vraag beantwoorden:
Wat gaat dit medicijn doen voor Rett meiden?
Dit was de reden voor de volgende medische test.
Toen we begonnen aan de test wisten we geen antwoord op deze vraag. Voordat we hier meer specifiek naar gaan kijken, moeten we begrijpen dat de onderzoekers veel hebben geleerd van de pre-klinische tests op dieren met NNZ-2566.
Het is intensief getest op dieren met een traumatische hersenverwonding en op muizen gemuteerd met het MeCP2 gen. Zowel bij de dieren met een traumatische hersenverwonding als ook bij de MeCP2 muizen zijn verbeteringen gevonden in motorieke capaciteit (de vaardigheid om normaal te bewegen) en in leervermogen (gedragstests in dieren).
Studies van NNZ-2566 bij dieren laat een verbetering zien in de histopathologie vergelijkbaar met het Rett syndroom.
Wat betekent dit? Bij het Rett syndroom hebben zenuwcellen minder verbindingen met andere zenuwcellen. Wanneer NNZ-2566 word gebruikt op de Rett proefdieren worden meer zenuwverbindingen zichtbaar.
Wat betekent dit allemaal voor een Rett patiënt?
Meer zenuwverbindingen betekent meer potentiële hersencircuits.
Hersencircuits besturen elke beweging en elke gedachte. Dus, meer circuits betekent meer controle over beweging en gedachtes, die je worden aangeleerd door ervaring.
Als het medicijn kan helpen om meer zenuwverbindingen te bouwen is het centrale zenuwstelsel enigszins in staat om te verbeteren richting normaal functioneren.
Wat betekent dit voor het meisje?
Een Rett patiënt zal meer hersencircuits ter beschikking hebben om te helpen met leren, bewegen en het ervaren van het dagelijkse leven. Deze circuits worden door iedereen gebruikt om ervaringen te onthouden, je acties te controleren, te praten en te bewegen. Hierover later meer info.
Laten we terug gaan naar de medische tests en de resultaten:
Het eerste doel van de studie: Is NNZ-2566 veilig en verantwoord voor Rett patiënten?
Het antwoord:
Ja.
Twee doseringen van NNZ-2566 bleken veilig en verantwoord gedurende de testperiode van 28 dagen.
Het tweede doel van de studie: Is NNZ-2566 effectief in het veranderen van Rett symptomen gedurende de test?
Om dit te meten heeft het studieteam naar verschillende gedragskenmerken gekeken en twee fysiologische kenmerken. De gedragskenmerken werden bekeken op een individuele basis aangezien ieders gedrag anders is. Dus bij elke patiënt is er gekeken naar het gedrag voor de studie en daarna tijdens en na de toediening van het medicijn of de placebo.
Het antwoord:
Ja.
Bij een hoge dosis veranderde (verbeterde) het gedrag in vergelijking met de placebo groep.
Gedrag is bij elke patiënt verschillend. Dus het is niet juist om te beweren dat één specifieke gedragskenmerk gewijzigd is, aangezien het gedrag van twee personen nooit precies hetzelfde zal zijn.
De fysiologische kenmerken lieten ook verandering zien en gaven een trend aan richting verbetering, maar men werkt nog aan een betere analyse.
En nu terug naar de centrale vraag: “Wat gaat dit medicijn doen voor Rett meiden?”
Het is vooral belangrijk om te onthouden is dat niemand precies weet hoe dit werkt. We weten alleen dat zenuwverbindingen een essentieel onderdeel zijn van alles wat we doen. Als NNZ-2566 het aantal zenuwverbindingen verhoogt, dan kunnen per patiënt in de studie verschillende resultaten en verbeteringen zichtbaar zijn in het dagelijks leven.
Echter, niet iedere patiënt kan op dezelfde wijze vooruitgaan vanwege individuele verschillen in ervaringen en hoe die ervaringen worden opgeslagen in het zenuwstelsel.
Het doel van de studie en toekomstige NNZ-2566 studies is om de Rett biologie te corrigeren! Meisjes met Rett hebben minder zenuwverbindingen dan normaal. Dit medicijn helpt om meer verbindingen te vormen. Door meer verbindingen te vormen proberen we om de Rett biologie te normaliseren. Als Rett biologie genormaliseerd kan worden, dan heeft het zenuwstelsel een groter leervermogen, meer motorieke capaciteit en meer potentieel voor alle andere dingen die het zenuwstelsel doet.
Het is belangrijk om te weten dat dit medicijn niet is ontworpen om een specifiek symptoom van het Rett syndroom te behandelen, bijv. aanvallen, darmproblemen, handspasmes, etc. Maar het is ontworpen om het tekort aan zenuwverbindingen in Rett te corrigeren.
Als het aantal verbindingen kan worden verhoogd, dan bestaat er de mogelijkheid dat deze symptomen zullen verbeteren. Er ontstaat dan een groter zenuwnetwerk om het centrale zenuwstelsel meer te stabiliseren.
En tenslotte, we zouden dit geweldige nieuws niet kunnen delen zonder onze helden, de meisjes en families die meededen aan de studie, de dokters en hun teams op het Baylor College of Medicine, University of Alabama-Birmingham en Gillette Specialty Healthcare die de studie uitvoerden samen met Neuren Pharmaceuticals.
Hartelijk dank voor alle berichten die binnenkomen op Rettsyndrome.org via verschillende kanalen, bijv. e-mails, Facebook, Twitter en telefoon…..
We zijn extra gemotiveerd door jullie steun om meer onderzoek te doen naar mogelijke behandelingen voor het Rett syndroom.
Jullie donaties maken het mogelijk voor Rettsyndrome.org om dit soort studies financieel te steunen, wat belangrijke veranderingen zal opleveren in de kwaliteit van het leven van de Rett meisjes. We weten dat zonder al jullie harde werk, dit niet mogelijk zou zijn. We willen jullie hartelijk bedanken en we hopen dat jullie onderdeel zullen blijven van ons voortdurend succes.
Er zijn veel manieren om Rettsyndrome.org te steunen en we waarderen elke inzet.
Een donatie is ook van harte welkom om ons te steunen in de toekomst.
BEDANKT dat we de NNZ-2566 tests waar konden maken!