Op 7 juni jl. heeft Amerikaanse Rett Syndrome Research Trust (RSRT) een persbericht gepubliceerd. RSRT geeft daarbij aan dat er weer een belangrijke stap is gezet voor onderzoek naar gentherapie voor de behandeling van het Rett Syndroom. Bij gentherapie wordt een stukje genetisch materiaal door een aangepast virus als drager in de aangedane cel gebracht. Deze cel kan dan het eiwit gaan maken dat eerder niet kon.
Vanuit de overtuiging dat gentherapie ook voor mensen met Rett Syndroom verbetering kan brengen, heeft RSRT de samenwerking tussen wetenschappers dr Gail Mandell en dr Brian Caspar gefinancierd. Zij vormen samen met wetenschappers Stuart Cobb, Steve Gray het “Gene Therapy Consortium” en hebben geweldig resultaat geboekt in de ontwikkeling naar een mogelijke gentherapie; een zogenoemde “product candidate” met positieve eigenschappen. Hiermee is bij proefdieronderzoek (muizen) een beter resultaat bereikt dan met welk medicijn eerder getest.
AveXis, inc is een bedrijf, waarvan dr Brian Caspar wetenschappelijk oprichter en leider is, dat gespecialiseerd is in de toepassing van gentherapie in onderzoek op patiënten. Zij zullen zich gaan toeleggen op onderzoek voor het ontwikkelen van behandeling Rett Syndroom middels gentherapie. AveXis, inc heeft al eerder een fase 1 studie gedaan naar gentherapie bij de spierziekte SMA-type 1 waarvan de resultaten nog niet gepubliceerd zijn.
De NRSV ondersteunt RSRT in hun strijd en gelooft dat vanuit deze wetenschappelijke samenwerking met brede ondersteuning belangrijke stappen kunnen worden gezet om de levens van vele mensen met Rett Syndroom ingrijpend te verbeteren.
Bekijk hier het originele persbericht: RSRT PRESS RELEASE